Ogni paziente ha il diritto al miglior trattamento possibile, ed in particolare pazienti affetti da malattie rare. Le malattie rare spesso sono malattie metaboliche di origine genetica ma una malattia rara può esistere in ogni campo medico e riguardare pazienti di qualsiasi età, sesso ed etnia. A causa della diffusa gamma di malattie rare sia i medici specializzati sia i medici di famiglia potrebbero un giorno imbattersi in un paziente con una malattia rara.

Orphan Europe, che si dedica allo sviluppo, registrazione, commercializzazione e distribuzione di trattamenti unici per malattie rare, attualmente fornisce trattamenti per varie di quest’ultime. Un farmaco orfano è una specialità medica sviluppata per il trattamento di malattie rare. In Europa, la definizione ufficiale di malattia rara è una malattia mortale o gravemente debilitante che affligge meno di 5 abitanti su 10.000.

Attualmente sono conosciute più di 6000 malattie rare, ciò significa che diversi milioni di persone ne sono affette in tutto il mondo – solo in Europa più di 25 milioni. Al giorno d’oggi esistono trattamenti solo per 200-300 di queste. Le malattie rare sono spesso genetiche, ciò significa che neonati, bambini ed giovani spesso ne sono affetti. I medici potrebbero non incontrare mai un paziente con una malattia rara nel corso della loro carriera. Per questo motivo c’è sempre il rischio che quando un bambino nasce con una malattia rara non venga fatta una corretta diagnosi e non venga somministrato un trattamento adeguato.

Orphan Europe sviluppa e fornisce farmaci orfani per il trattamento delle malattie rare dal 1990.